本发明涉及生物医药,尤其是涉及一种编码best1基因的多核苷酸、载体、应用和基因治疗药物。背景技术:1、best1基因突变可引起best病,属于视网膜色素上皮和光感受器层面疾病。患病率约为1:5000......