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治疗肌萎缩和强直性肌营养不良的组合物和方法与流程

背景技术：1、通过rna诱导的基因沉默进行的基因抑制提供了几种控制水平：转录失活、小干扰rna(sirna)诱导的mrna降解和sirna诱导的转录弱化。在一些情况下，rna干扰(rnai)对多细胞分......

2024-09-19 49

#组合#强直性#营养不良
腺相关病毒载体递送肌肉特异性微肌营养不良蛋白以治疗肌营养不良症的制作方法

本发明提供基因治疗载体，例如腺相关病毒(aav)载体，其表达小型化的人微肌营养不良蛋白基因，以及使用这些载体在骨骼肌(包括膈肌和心肌)中表达微肌营养不良蛋白并保护肌纤维不受伤、增加肌肉力量和减少和/或......

2024-08-22 41

#营养不良#特异性#制作方法